稀有病巨头BioMarin公司于2009年将Firdapse推上了欧洲
  时间:2019-06-20 16:33  点击量:   
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  此前Firdapse曾经获得了FDA授予的稀有病药物以及冲破性疗法认证。Catalyst公司但愿将其用于医治稀有病Lambert-Eaton肌无力分析征(LEMS)。这是一种累及神经-肌肉接头突触前膜的本身免疫性疾病。致病的本身抗体间接抑止了神经末梢突触前的压力门控钙通道(VGCC)从而导致了LEMS肌无力症状。

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  现在,FDA又做出了晦气于该药物的决定。办理人员暗示,Catalyst公司必需提交更多充实、足够而且节制优良的LEMS临床研究数据,淘宝彩票平台FDA才会考虑Firdapse的NDA申请。例如FDA要求公司提交更多关于Firdapse短期药物毒性的研究数据。这一决定无疑将增大公司的研发投入以及迟延Firdapse进入市场的时间。不外,值得高兴的是,此次FDA的决定不会影响到该药物在其他顺应症方面的研究。

  2016年4月28日讯 /生物谷BIOON/ --两个月前,美国FDA作出决定,否决了出名生物医药公司Catalyst的稀有病新药Firdapse的申请。现在,FDA再次通知公司并要求研究人员提交更多关于Firdapse的细致、充实的研究数据。

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  在此前一项有38名患者加入的临床III期研究中,该药物达到了改善患者症状的临床重点,同时在研究中,Firdapse表示出了优良的平安性。然而,在本年二月份的审查中,FDA工作人员认为这一临床研究并不足够,并进而否认了公司进一步的申请历程。

  稀有病巨头BioMarin公司于2009年将Firdapse推上了欧洲市场。2012年,Catalyst公司获得了该药物的授权。阐发人士估计,Firdapse若是上市将很有可能代替现有医治LEMS的免费疗法,而其年发卖峰值将在3亿美元-9亿美元之间。这也意味着每个LEMS患者每年将要为这一疗法领取37500美元-100000美元之多。不外,公司暗示,若是该药物上市,将会为有坚苦的患者做出扣头。

  为了包管药物的质量,近年来FDA几回再三提高稀有病药物的审批门槛。由Firdapse的案例我们也能够看出,即便获得了冲破性疗法认证和稀有病药物认证,也并不料味着药物研发审批之路从此一帆风顺。(生物谷

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